Valoctocogene roxaparvovec ( Roctavian ) rilascia una sequenza codificante per il Fattore VIII con delezione del dominio B con un vettore virale adeno-associato per prevenire il sanguinamento nelle pe ...
L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per prevenire il sanguinamento. La terapia genica per l'emofilia B mira a ...
Turoctocog alfa pegol ( N8-GP; Esperoct ) è un prodotto sostitutivo del fattore VIII ricombinante, glicoPEGilato, a emivita estesa. Sono state esaminate l'immunogenicità, la sicurezza e l'efficacia ...
Turoctocog alfa pegol è un fattore VIII ( FVIII ) ricombinante glicoPEGilato con un'emivita estesa sviluppato per la profilassi, il trattamento delle emorragie e la gestione perioperatoria nei pazient ...
L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Adynovate [ Fattore antiemofilico ( ricombinante ), PEGylato ], un trattamento a base del Fattore VIII ricombinante, a lunga emivita ( rFVIII ) per ...
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Eloctate, proteina di fusione del fattore VIII con dominio Fc, per l'uso in adulti e bambini che soffrono di emofilia A. Eloctate è il primo trat ...
Uno studio di fase 3 ha valutato la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di una proteina di fusione ricombinante costituita da FVIII connesso al dominio Fc ( rFVIIIFc ) per la profilassi, il tr ...
Si ritiene che un'attività fisica intensa aumenti il rischio di sanguinamento nei bambini con emofilia, ma l'entità del rischio non è nota.È stato elaborato uno studio case-crossover nidificato all'in ...
La maggiore aspettativa di vita della popolazione emofilica, principalmente come risultato dei progressi nella terapia sostitutiva, ha permesso ai pazienti emofiliaci di raggiungere un'età più avanzat ...
L'emofilia è una malattia, congenita ed ereditaria, del sangue, in cui vi è una produzione ridotta o assente di alcuni fattori plasmatici della coagulazione ( fattore VIII nell'emofilia ...
La dermatosi bollosa IgA lineare è una rara malattia autoimmune, causata da autoanticorpi IgA circolanti, diretti contro gli antigeni della membrana basale.La dermatosi bollosa IgA lineare &egr ...
Non sono conosciuti metodi efficaci per prevenire l’artropatia nell’emofilia grave. Pertanto è stato effettuato uno studio su ragazzi giovani con emofilia A in forma grave, assegnati in modo casuale a ...
Non sono note strategie efficaci per prevenire l’artropatia nell’emofilia grave.Bambini con grave emofilia di tipo A sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere infusioni a cadenza ...
La sicurezza e l'efficacia di una formulazione con saccarosio di Fattore VIII ricombinante ( rFVIII-FS; Kogenate FS ) è stata valutata in pazienti precedentemente non-trattati e minimamente trattati, ...
La Commissione Europea ha approvato Eptacog-alfa ( attivato ) ( NovoSeven ) nel trattamento delle emorragie nei pazienti con deficienza del fattore VII e della tromboastenia di Glanzmann, refrattaria ...
