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Vonvendi, il primo trattamento ricombinante per gli adulti con malattia di von Willebrand, approvato dalla FDA


L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Vonvendi ( fattore di von Willebrand [ ricombinante ] ), il primo trattamento ricombinante per gli adulti con malattia di von Willebrand ( MVW ).

Vonvendi è un innovativo trattamento ricombinante che comprende una distribuzione fisiologica di proteine chiamate multimeri, tra cui multimeri ultra-larghi ( ULM ).
Vonvendi contiene solo tracce di Fattore VIII ( FVIII ); questo permette di somministrare il Fattore VIII ( FVIII ) solo quando necessario.

La malattia di von Willebrand è il più comune disordine emorragico a carattere ereditario a livello mondiale, e colpisce fino a 1 persona su 100; la forma più grave e più rara spesso interessa 1 persona su 1.000.000 sempre nel mondo.
Questa malattia genetica provoca alterazioni o deficit del fattore di von Willebrand ( VWF ), con conseguente coagulazione alterata, e colpisce uomini e donne allo stesso modo.
La malattia può manifestarsi attraverso una varietà di eventi emorragici, tra cui emorragie delle mucose, emorragie gastrointestinali o menorragia.
I pazienti spesso convivono con la malattia per anni senza una corretta diagnosi.

Vonvendi è stato approvato per il trattamento e il controllo degli episodi emorragici nei pazienti adulti con malattia di von Willebrand su richiesta.

L'approvazione della FDA è basata sui risultati di uno studio clinico di fase III, multicentrico, in aperto, che ha valutato la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di Vonvendi con e senza Fattore VIII ricombinante.
Nello studio, tutti i partecipanti ( 100% ) hanno riportato successo del trattamento degli episodi emorragici, con il 96.9% delle emorragie trattate ( 192 sanguinamenti in 22 pazienti ) con un rating di efficacia eccellente, mentre il 3.1% ha raggiunto un rating di buona efficacia.
La maggior parte dei sanguinamenti ( 81.8% ) sono stati risolti con una singola infusione, e il trattamento ha mostrato un'emivita media di 21.9 ore ( ± 8.36 ).

Non sono stati osservati eventi trombotici o gravi eventi avversi correlati al farmaco durante la sperimentazione clinica, né sono stati riscontrati anticorpi leganti e/o anticorpi neutralizzanti nei confronti del fattore di von Willebrand o anticorpi neutralizzanti contro il Fattore VIII.

Negli studi clinici, la reazione avversa più comune osservata con Vonvendi, in più del 2% dei pazienti, era il prurito generalizzato. ( Xagena2015 )

Fonte: Baxalta 2015

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