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Sindrome di Wiskott-Aldrich trattata con trapianto di cellule emopoietiche: esito a lungo termine e chimerismo lignaggio-specifico


In uno studio retrospettivo sono stati analizzati gli esiti a lungo termine e l’attecchimento delle cellule del donatore in 194 pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich che sono stati trattati con trapianto di cellule emopoietiche nel periodo 1980–2009.

La sopravvivenza globale è stata dell’ 84.0% ed è stata addirittura superiore ( sopravvivenza a 5 anni, 89.1% ) per coloro che hanno ricevuto trapianto di cellule ematopoietiche dal 2000, riflettendo il recente miglioramento degli esiti dopo il trapianto da donatori familiari non-corrispondenti e per i pazienti che hanno ricevuto trapianto di cellule emopoietiche da un donatore estraneo a più di 5 anni.

I pazienti sottoposti al trapianto in condizioni cliniche migliori hanno avuto un minor tasso di complicanze post-trapianto di cellule emopoietiche.

L'analisi retrospettiva del lignaggio specifico delle cellule attecchite del donatore ha dimostrato che il chimerismo stabile completo del donatore è stato raggiunto nel 72.3% dei pazienti che sono sopravvissuti per almeno 1 anno dopo trapianto di cellule ematopoietiche.

Il chimerismo misto è stato associato ad un aumentato rischio di ricostituzione incompleta del numero di linfociti e autoimmunità post-trapianto di cellule emopoietiche, e il chimerismo mieloide delle cellule del donatore minore del 50% è stato associato con trombocitopenia persistente.

Queste osservazioni hanno indicato un continuo miglioramento del risultato dopo trapianto di cellule ematopoietiche per la sindrome di Wiskott-Aldrich e possono avere importanti implicazioni per lo sviluppo di nuovi protocolli volti ad ottenere una completa correzione della malattia e ridurre le complicanze post-trapianto di cellule ematopoietiche. ( Xagena2011 )

Moratto D et al, Blood 2011; 118: 1675-1683



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