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Sicurezza ed efficacia a lungo termine della Taliglucerasi alfa nei pazienti pediatrici con malattia di Gaucher naïve-al-trattamento o precedentemente trattati con Imiglucerasi


Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) è una terapia enzimatica sostitutiva approvata per il trattamento della malattia di Gaucher nei bambini e negli adulti in diversi Paesi. Uno studio di estensione multicentrico ha valutato l'efficacia e la sicurezza della Taliglucerasi alfa nei pazienti pediatrici con malattia di Gaucher che erano naïve-al-trattamento [ mai trattati ] ( n=10 ) o erano passati a Taliglucerasi alfa da Imiglucerasi ( Cerezyme ) ( n=5 ).

I pazienti hanno ricevuto Taliglucerasi alfa 30 o 60 U/kg ( naïve al trattamento ) o la stessa dose con cui erano precedentemente trattati con Imiglucerasi a settimane alterne.

Nei pazienti naive al trattamento, Taliglucerasi alfa 30 e 60 U/kg, rispettivamente, ha ridotto il volume medio della milza ( -18.6 multipli del normale MN e -26.0 MN ), il volume epatico ( -0.8 MN e -0.9 MN ) e l'attività della chitotriosidasi ( -72.7% e -84.4% ) e ha aumentato la concentrazione media di emoglobina ( +2.0g/dl e +2.3 g/dl ) e la conta piastrinica media (+38.200 / mm3 e +138.250 / mm3 ) rispetto al basale in 36 mesi totali di trattamento.

Nei pazienti precedentemente trattati con Imiglucerasi, questi parametri di malattia sono rimasti stabili per 33 mesi totali durante il trattamento con Taliglucerasi alfa.

La maggior parte degli eventi avversi è stato lieve / moderato; il trattamento è stato ben tollerato.

Questi risultati estendono la sicurezza e l'efficacia della Taliglucerasi alfa e dimostrano un miglioramento clinico a lungo termine nei bambini naïve-al-trattamento trattati con Taliglucerasi alfa e il mantenimento della stabilità della malattia nei bambini passati a Taliglucerasi alfa.
Il trattamento è risultato ben tollerato, senza nuovi segnali di sicurezza. ( Xagena2016 )

Zimran A et al, Blood Cells Mol Dis 2016; Epub ahead of print

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