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Pentossifillina come trattamento di salvataggio per la distrofia muscolare di Duchenne


Per determinare se la Pentossifillina ( Trental ) rallenti la perdita della forza e della funzionalità muscolare in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne ( DMD ), è stato elaborato uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio-cieco, controllato, che ha confrontato 12 mesi di trattamento giornaliero con Pentossifillina oppure con placebo in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne trattati con corticosteroidi utilizzando una formulazione a lento rilascio di Pentossifillina ( circa 20 mg/kg/die ).

L'esito primario era la variazione nel punteggio totale medio della forza muscolare ( QMT ).
Gli esiti secondari comprendevano cambiamenti nelle sottoscale di QMT ( Quantitative Muscle Testing ), la forza muscolare manuale, la funzione polmonare e i test di funzionalità cronometrati.

Un totale di 64 ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne di età media 9.9 anni, sono stati assegnati in modo casuale a Pentossifillina oppure placebo in 11 Centri internazionali di ricerca neuromuscolare.

Non vi è stata alcuna differenza significativa tra il gruppo Pentossifillina e il gruppo placebo nei punteggi totali QMT ( p=0.14 ) o nella maggior parte dei risultati secondari dopo 12 mesi di trattamento.

L'uso di Pentossifillina è stato associato a lievi-moderati eventi avversi gastrointestinali o ematologici.

In conclusione, la somministrazione di Pentossifillina ai ragazzi trattati con corticosteroidi con distrofia muscolare di Duchenne in una fase ambulatoriale da moderata a tardiva della malattia non ha migliorato o arrestato il deterioramento della forza e della funzione muscolare per un periodo di studio di 12 mesi. ( Xagena2012 )

Escolar DM et al, Neurology 2012; 78: 904-913


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