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Nuove indicazioni in Europa per Kalydeco: trattamento della fibrosi cistica causata da altre 8 mutazioni del gene CFTR


La Commissione Europea ha approvato una nuova indicazione di Kalydeco ( Ivacaftor ): trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età uguale o maggiore di 6 anni, causata da qualsiasi di 8 ulteriori mutazioni del gene CFTR ( regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ), diverse rispetto a quella per cui il farmaco era stato approvato in passato.
Kalydeco era stato approvato dalla Commissione Europea nel luglio del 2012 per i pazienti con fibrosi cistica di età uguale o superiore ai 6 anni portatori di almeno una copia della mutazione G551D nel gene CTFR.
Con la nuova approvazione, Kalydeco è ora indicato anche nei pazienti di età uguale o superiore ai 6 anni che presentano una qualsiasi di queste altre mutazioni del gene CFTR: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P e G1349D.

L’EMA ( European Medicines Agency ) ha inoltre approvato l'inserimento in scheda tecnica dei dati di lungo periodo dello studio PERSIST.
PERSIST è un studio di fase 3, in aperto, della durata di 96 settimane, che ha valutato la sicurezza a lungo termine del trattamento con Ivacaftor in pazienti di età uguale o superiore ai 6 anni con almeno una copia della mutazione G551D che avevano completato 48 settimane del trattamento negli studi di fase III ENVISION e STRIVE.
I risultati di PERSIST hanno dimostrato che la sicurezza e l'efficacia di Ivacaftor, riscontrata nei due studi di fase III, si è mantenuta per 144 settimane in pazienti con mutazione G551D.

La fibrosi cistica è una malattia rara, caratterizzata da un trasporto anomalo del cloruro e del sodio attraverso gli epiteli, ed è correlata alle mutazioni del gene CFTR.
Le mutazioni del gene CFTR portano alla produzione di secrezioni spesse e viscose.
Ivacaftor ha come bersaglio i canali del CFTR difettoso, li apre, permettendo agli ioni cloruro di entrare e uscire dalla cellula, favorendo in tal modo l’idratazione del muco, e la protezione delle vie aeree. ( Xagena2014 )

Fonte: Vertex Pharmaceuticals, 2014

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