È stata valutata la sicurezza a lungo termine e l'effetto della Mexiletina sul test della distanza percorsa a piedi in 6 minuti in una coorte ben definita di pazienti con distrofia miotonica di tipo 1 ( DM1 ).
È stato eseguito uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di Mexiletina ( 150 mg 3 volte al giorno ) per valutarne l'efficacia e la sicurezza in una coorte omogenea di pazienti ambulatoriali adulti con distrofia miotonica di tipo 1.
L'esito primario era il cambiamento nella distanza percorsa in 6 minuti a piedi a 6 mesi. Gli esiti secondari includevano cambiamenti nella miotonia della presa della mano, forza, deglutizione, capacità vitale forzata, massa muscolare magra, punteggi MDHI ( Myotonic Dystrophy Health Index ) e risultati Holter nelle 24 ore ed ECG ( elettrocardiogramma ) a 3 e 6 mesi.
Sono stati randomizzati 42 partecipanti e 40 hanno completato il follow-up di 6 mesi ( n=20 in entrambi i gruppi ).
Non sono stati osservati effetti significativi della Mexiletina sulla distanza percorsa a piedi in 6 minuti, ma la miotonia della presa della mano è migliorata con il trattamento con Mexiletina.
Non ci sono state differenze tra i gruppi Mexiletina e placebo per quanto riguarda la frequenza o il tipo di eventi avversi.
I cambiamenti negli intervalli PR, QRS e QTc sono stati simili nei partecipanti trattati con Mexiletina e placebo.
Non ci sono stati benefici della Mexiletina sulla distanza percorsa in 6 minuti a piedi a 6 mesi.
Sebbene la Mexiletina abbia avuto un effetto positivo duraturo sulla miotonia della presa della mano misurata oggettivamente, questo non è stato osservato nelle misure che riflettono le percezioni dei partecipanti della loro miotonia.
Non sono stati osservati effetti della Mexiletina sulle misure di conduzione cardiaca durante il periodo di follow-up di 6 mesi. ( Xagena2021 )
Heatwole C et al, Neurology 2021; 96: 228-240
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