La linfoistiocitosi emofagocitica ( HLH ) è una sindrome iperinfiammatoria pericolosa per la vita che viene più comunemente trattata con Etoposide e Desametasone.
Questo standard di terapia ha migliorato la sopravvivenza, ma circa il 15% dei pazienti muore ancora nei primi mesi dopo la diagnosi e sono frequenti le basse risposte che richiedono una terapia di salvataggio.
Pertanto, identificare tempestivamente i pazienti a rischio può migliorare gli esiti.
È stato condotto uno studio retrospettivo multicentrico su pazienti pediatrici e giovani adulti trattati secondo i protocolli degli studi HLH-94 o HLH-2004 dal 2010 al 2019 per identificare i pazienti a rischio di mortalità precoce.
I dati bisettimanali durante i primi 100 giorni di trattamento sono stati analizzati utilizzando le curve ROC per definire gli indicatori prognostici ottimali e le loro soglie.
L'endpoint primario era la sopravvivenza al trapianto di midollo osseo ( BMT ) o circa 1 anno se non veniva effettuato alcun trapianto di midollo osseo.
89 pazienti hanno soddisfatto i criteri di inclusione nello studio.
La mortalità pre-trapianto di midollo osseo è stata del 13% ( n=12 ) e la mortalità complessiva è stata del 27% ( n=24 ).
I marcatori di laboratorio misurati il giorno 7 della terapia hanno previsto gli esiti in modo più efficiente rispetto alle valutazioni pretrattamento o successive. Il marcatore sfavorevole più potente al giorno 7 è stato il miglioramento di CD25 solubile ( sCD25 ) inferiore al 25% rispetto ai livelli pre-terapia.
Anche il livello assoluto di sCD25, la conta piastrinica, la conta assoluta dei linfociti e l'azoto ureico nel sangue sono stati marcatori discriminatori ( area sotto la curva maggiore o uguale a 0.7 ).
La presenza di 3 o più di questi marcatori sfavorevoli è stata fortemente associata alla mortalità pre-trapianto di midollo osseo ( accuratezza 0.93 ).
Pertanto, il monitoraggio seriale di sCD25 e la valutazione di altri marcatori di risposta precoce ( giorno 7 ) predice in modo ottimale la prognosi con la terapia a base di Etoposide e può indicare la necessità di un uso precoce di strategie terapeutiche alternative adattate alla risposta per la linfoistiocitosi emofagocitica. ( Xagena2023 )
Verkamp B et al, Blood Adv 2023; 7: 7258-7269
Emo2023 MalRar2023 Med2023 Farma2023
