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L-Serina nei pazienti con neuropatia sensoriale e autonomica ereditaria di tipo 1


Sono state valutate la sicurezza e l'efficacia di L-Serina nell’uomo con neuropatia sensoriale e autonomica ereditaria di tipo 1 ( HSAN1 ).

In uno studio randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli con estensione in aperto, i pazienti di età compresa tra 18 e 70 anni con neuropatia HSAN1 sintomatica sono stati randomizzati a L-Serina ( 400 mg/kg/die ) oppure a placebo per 1 anno.
Tutti i partecipanti hanno ricevuto L-Serina durante il secondo anno.

La misura di esito primaria era il punteggio alla scala CMTNS ( Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score ) versione 2.
Gli esiti secondari comprendevano i livelli plasmatici di sfingolipidi, la densità delle fibre del nervo epidermico, le misurazioni elettrofisiologiche, le misure riferite dal paziente e gli eventi avversi.

Tra il 2013 e il 2014, sono stati arruolati e randomizzati 18 partecipanti, 16 dei quali hanno completato lo studio.

Dopo 1 anno, il gruppo L-Serina ha registrato un miglioramento del punteggio CMTNS rispetto al gruppo placebo ( -1.5 unità, P=0.03 ), con evidenza di miglioramento continuo nel secondo anno di trattamento ( -0.77, P=0.09 ).

Allo stesso tempo, i livelli di deossisfinganina sono calati nei partecipanti trattati con L-Serina, ma non in quelli trattati con placebo ( diminuzione del 59% versus incremento dell’11%; P minore di 0.001 ).

Non ci sono stati effetti avversi gravi correlati alla L-Serina.

L’integrazione con una alta dose orale di L-Serina appare sicura in pazienti con neuropatia sensoriale e autonomica ereditaria di tipo 1, ed è potenzialmente efficace nel rallentare la progressione della malattia. ( Xagena2019 )

Fridman V et al, Neurology 2019; 92: e359-e370

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