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Kanuma, una terapia sostitutiva enzimatica per il deficit della lipasi acida lisosomiale


L’European Medicine Agency ( EMA ) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Kanuma ( Sebelipase alfa ), il primo farmaco candidato al trattamento del deficit della lipasi acida lisosomiale ( LAL ), una malattia genetica rara ad esito fatale che causa danni multipli agli organi.

La carenza di lipasi acida lisosomiale è una grave malattia ereditaria, caratterizzata da numerosi sintomi che variano da difetti della crescita, ingrossamento del fegato, diarrea e malassorbimento.
Il deficit di LAL si verifica quando l'organismo non produce abbastanza lipasi acida lisosomiale attiva, un enzima che scompone i lipidi, portando a un accumulo di questo materiale in un certo numero di organi vitali compresi i vasi sanguigni e il fegato.

La sostanza attiva di Kanuma è la Sebelipase alfa, una lipasi acida lisosomiale umana ricombinante, che è efficace nel sostituire l'attività dell'enzima mancante.

Esistono diversi tipi di deficit di LAL e la forma che si manifesta nei bambini, detta anche malattia di Wolman, è la più grave.
Nella sua forma più grave, la malattia è di solito fatale nel primo anno di vita.

A causa della mancanza di cure e dell'alto tasso di mortalità nei bambini al di sotto dell’anno di età, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ( CHMP ) dell’EMA ha deciso di accelerare la valutazione di questo farmaco e ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio a seguito di una valutazione accelerata.

Kanuma è indicato come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine nei neonati, nei bambini e nei pazienti adulti. ( Xagena2015 )

Fonte: EMA, 2015

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