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Emofilia forma grave: la profilassi con il fattore VIII ricombinante può prevenire i danni articolari e ridurre le emorragie


Non sono note strategie efficaci per prevenire l’artropatia nell’emofilia grave.

Bambini con grave emofilia di tipo A sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere infusioni a cadenza regolare del fattore VIII ricombinante ( profilassi ) o uno schema di infusioni episodiche di almeno 3 dosi per un totale di almeno 80 UI di fattore VIII per kg di peso corporeo al momento dell’ emorragia articolare.

L’endpoint primario era l’incidenza di danno osseo o cartilagineo riscontrato nelle articolazioni ( caviglie, ginocchia, gomiti ) mediante radiografia o risonanza magnetica per immagini ( MRI ).

In totale, 65 bambini di età inferiore ai 30 mesi sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere la profilassi ( 32 bambini ) o la terapia episodica ( 33 bambini ).

Al raggiungimento dei 6 anni di età, il 93% dei bambini nel gruppo profilassi ed il 55% nel gruppo terapia episodica hanno mostrato all’MRI ( P=0,006 ) una struttura articolare normale.

Il rischio relativo di danno articolare rilevato all’MRI dopo terapia episodica comparata con la profilassi è risultato pari a 6,1.

Alla fine dello studio, i numeri medi annuali di emorragie articolari e totali sono risultati più alti nel gruppo trattamento episodico rispetto al gruppo profilassi ( P
Titoli elevati di inibitori del fattore VIII sono stati rilevati nei 2 bambini che hanno ricevuto profilassi; 3 bambini nel gruppo terapia episodica hanno presentato emorragie minaccianti la vita. L’ospedalizzazione e le infezioni legate al posizionamento del catetere centrale non hanno mostrato differenze significative nei due gruppi.

Dallo studio è emerso che la profilassi con fattore VIII ricombinante può prevenire danni articolari, e ridurre le emorragie articolari ed altre emorragie nei bambini con emofilia di tipo A grave. ( Xagena2007 )

Manco-Johnson MJ et al, N Engl J Med 2007; 357: 535-544


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