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Amiloidosi AL sistemica trattata con Bortezomib come prima linea


Bortezomib ( Velcade ) è una terapia standard nell'amiloidosi a catena leggera ( AL ), ma si sa poco sulla durata della risposta.
La differenza tra la concentrazione delle catene leggere libere amiloidogeniche e la concentrazione delle catene leggere libere non-amiloidogeniche ( dFLC ) inferiore a 10 mg/l ( bassa risposta dFLC ) prevede la sopravvivenza nei pazienti con amiloidosi AL con bassa dFLC ( 20-50 mg/l ).

Sono stati riportati i risultati nella più grande coorte di amiloidosi AL trattata con Bortezomib come prima linea; è stato esaminato l'impatto di dFLC post-trattamento inferiore a 10 mg/l ( risposta dFLC stringente ).

Sono stati inclusi in totale 915 pazienti con amiloidosi AL di nuova diagnosi trattati con Bortezomib. Sono state valutate le risposte ematologiche, dFLC a 6 mesi, le risposte d'organo, la sopravvivenza globale ( OS ) e il tempo al trattamento successivo ( TNT ) ( esclusi i pazienti deceduti senza iniziare il trattamento di seconda linea ).

Il tasso di risposta globale ( intent-to-treat ) è stato del 65%, con 49% di risposta completa ( CR ) / ottima risposta parziale / bassa risposta dFLC e con una risposta dFLC stringente, dFLC 10-40 mg/l e dFLC maggiore di 40 mg/l, rispettivamente, del 30%, 22% e 48%.

La sopravvivenza mediana globale è stata di 72 mesi. In totale 289 pazienti sono deceduti senza passare al trattamento di seconda linea.

Il tempo al trattamento successivo, mediano, non è stato raggiunto, e il 55% non ha progredito a un ulteriore trattamento a 7 anni.

I pazienti con risposte dFLC stringenti hanno presentato sopravvivenza globale e tempo al trattamento successivo significativamente migliori rispetto a quelli con risposte minori.
In totale il 72% dei pazienti con risposta completa non è progredito a un ulteriore trattamento a 3 anni rispetto all'84% con risposte dFLC stringenti.
Le risposte cardiache sono state migliori in quelli con risposte dFLC stringenti ( 61% ) rispetto alle risposte minori ( 45%; P=0.005 ).
Bortezomib come trattamento iniziale permette risposte ematologiche durature.
Una risposta dFLC stringente prevede un tempo al trattamento successivo prolungato e risposte d'organo notevoli. ( Xagena2019 )

Manwani R et al, Blood 2019; 134: 2271-2280

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