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Alta frequenza di attacchi nei pazienti con angioedema a causa di carenza di C1-inibitore come fattore determinante nel passaggio alla terapia domiciliare


L'angioedema ereditario con deficit di C1-inibitore ( C1-INH-HAE ) è caratterizzato da attacchi ricorrenti di gonfiore che interessano vari siti corporei. Tali attacchi sono una causa frequente di visite al Pronto soccorso e sono spesso trattati in ospedale.
Negli ultimi anni, l'auto-somministrazione di concentrati di C1-inibitore ( C1-INH ) a domicilio è diventata un'opzione sempre più utilizzata, con un impatto positivo sui risultati del paziente e sulla qualità di vita.

È stato effettuato uno studio osservazionale della durata di 6 mesi in 56 pazienti con C1-INH-HAE presso un Centro per angioedema ereditario nel Sud Italia.
I pazienti hanno ricevuto tre tipi di trattamento per i loro attacchi di gonfiore: concentrati di C1-INH somministrati a casa ( n=25 ); Icatibant ( Firazyr ) somministrato a casa ( n=12 ); concentrati di C1-INH somministrati in ospedale ( n=19 ).

Gli obiettivi di questo studio osservazionale erano quelli di confrontare l’aderenza alla terapia ( definita come percentuale di attacchi trattati ) e la qualità di vita nei pazienti trattati in ambito domiciliare e in ospedale, e identificare i fattori associati alla decisione di utilizzare la terapia domiciliare.

Nel complesso, sono stati segnalati 918 attacchi in 6 mesi, di cui 544 ( 59.2% ) sono stati trattati.
Il numero totale di attacchi segnalati e il numero medio di attacchi per paziente, rispettivamente, nei tre gruppi sono stati: 611 e 24.4 per C1-inibitore somministrato a casa; 191 e 15.9 per Icatibant somministrato a casa; 166 e 6.1 per C1-inibitore somministrato in ospedale.

Le differenze nella frequenza di attacchi tra i trattamenti domiciliari e in ospedale sono state statisticamente significative ( P=0.002 ), mentre le caratteristiche demografiche dei pazienti e il punteggio di gravità della malattia non ha avuto correlazione con l'uso della terapia domiciliare.

L’aderenza alla terapia è risultata significativamente migliore con la terapia a domicilio ( 71.2% degli attacchi trattati con C1-INH e 44.0% con Icatibant ) che con la terapia in ospedale ( 21.6%, P=0.003 ).

La qualità di vita ha mostrato un andamento opposto, con i pazienti in trattamento ospedaliero che hanno segnalato una maggiore qualità di vita.

In conclusione, la terapia domiciliare è risultata associata a una migliore compliance rispetto alla terapia in ospedale.
La scelta di adottare la terapia domiciliare è sembrata correlata a una elevata frequenza di attacchi.
La terapia domiciliare è un'opzione di trattamento valida per i pazienti con angioedema ereditario con carenza di C1-inibitore e dovrebbe essere offerta a tutti questi pazienti, in particolare a quelli con alta frequenza di attacchi. ( Xagena2016 )

Squaglia V et al, Orphanet Journal of Rare Diseases 2016; 11: 133

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