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Malattia di Huntington: Latrepirdina non ha raggiunto gli endpoint primari di efficacia


Sono stati presentati i risultati preliminari di un ampio studio clinico multicentrico, randomizzato, controllato versus placebo, HORIZON, con il farmaco sperimentale Latrepirdina ( Dimebon ) in soggetti con malattia di Huntington.

Tra i partecipanti allo studio che hanno assunto 60 mg al giorno di Latrepirdina, la funzionalità cognitiva ( pensiero e memoria ) e generale non è risultata differente in modo significativo rispetto ai partecipanti allo studio trattati con placebo, come rilevato attraverso le valutazioni assunte come co-endpoint primari: il punteggio complessivo al Mini-Mental State Examination ( MMSE ), che misura la funzionalità cognitiva, e la Clinician's Interview-Based Impression of Change, con il supporto del caregiver ( CIBIC-plus ), che misura la funzionalità globale.

La partecipazione allo studio è risultata associata a un miglioramento nei punteggi alla scala MMSE ( valutazione cognitiva ) e a una stabilità dei punteggi di funzionalità globale ( CIBIC-plus ), indipendentemente dal trattamento assegnato.

In linea con i risultati ottenuti in studi precedenti in oltre 2.000 partecipanti, la Latrepirdina è risultata sicura e ben tollerata.

Lo studio HORIZON della durata di 6 mesi, è stato condotto in Nord America e in Australia dall’ HSG ( Huntington Study Group ) e in Europa dall’ EHDN ( European Huntington’s Disease Network ).
Gli sperimentatori coinvolti nella ricerca in 68 Centri hanno valutato 403 pazienti.

Sebbene la Latrepirdina non abbia migliorato la funzionalità cognitiva nella malattia di Huntington, questa è stata la prima ampia sperimentazione clinica focalizzata sugli aspetti cognitivi della malattia.

L’Huntington è una malattia neurodegenerativa ereditaria che colpisce all’incirca 60.000 persone sia in Nord America che in Europa.
I sintomi della malattia di Huntington in genere esordiscono tra i 30 ed i 50 anni e comportano progressivi disturbi motori, comportamentali e cognitivi.
Mentre sono disponibili farmaci in grado di alleviare alcuni di questi sintomi, non si conoscono ancora trattamenti mirati ai sintomi cognitivi di questa malattia neurologica. ( Xagena2011 )

Fonte: European Huntington’s Disease Network, 2011


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