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FDA ha approvato Myalept per curare le malattie metaboliche rare


L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Myalept ( Metreleptina per iniezione ) come terapia sostitutiva per curare le complicanze della carenza di leptina, in aggiunta alla dieta, in pazienti con lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita generalizzata.

La lipodistrofia generalizzata è una condizione associata a una mancanza di tessuto adiposo.
I pazienti con lipodistrofia congenita generalizzata sono nati con poco o nessun tessuto adiposo.
I pazienti con lipodistrofia generalizzata acquisita generalmente perdono tessuto adiposo nel tempo.
Poiché l’ormone leptina è prodotto dal tessuto adiposo, i pazienti con lipodistrofia generalizzata hanno livelli molto bassi di leptina. La leptina regola l'assunzione di cibo e altri ormoni, come l'insulina.

I pazienti con entrambi i tipi di lipodistrofia generalizzata spesso sviluppano una grave resistenza all'insulina in giovane età e possono avere diabete mellito difficile da controllare o livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue ( ipertrigliceridemia ) che possono portare a infiammazione del pancreas.

La sicurezza e l'efficacia di Myalept, un analogo della leptina realizzato mediante la tecnologia del DNA ricombinante, sono state valutate in uno studio in aperto a braccio singolo che ha incluso 48 pazienti con lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita e anche diabete mellito, ipertrigliceridemia e/o livelli elevati di insulina a digiuno.
Lo studio ha mostrato riduzioni di HbA1c ( una misura di controllo degli zuccheri nel sangue ), glicemia a digiuno e trigliceridi.

Possono svilupparsi anticorpi anti-farmaco con attività neutralizzante verso leptina e/o Myalept, che potrebbero causare infezioni gravi o perdita di efficacia del trattamento.

Il linfoma a cellule T è stato riportato in pazienti con lipodistrofia generalizzata acquisita, sia trattati sia non-trattati con Myalept. Pertanto i medici dovrebbero considerare attentamente i benefici e i rischi del trattamento con Myalept in pazienti con significative alterazioni ematologiche e/o lipodistrofia generalizzata acquisita.

Myalept è controindicato nei pazienti con obesità generale.
Myalept non è approvato per l'uso in pazienti con lipodistrofia correlata a HIV o in pazienti con malattie metaboliche, compreso il diabete mellito e l’ipertrigliceridemia, senza evidenza concomitante di lipodistrofia generalizzata.

A causa dei rischi associati con lo sviluppo di anticorpi neutralizzanti e di linfoma, Myalept è disponibile solo attraverso il programma REMS ( Risk Evaluation and Mitigation Strategy ).
Myalept è stato anche approvato con una Medication Guide e istruzioni per l'uso che forniscono ai pazienti informazioni importanti relative al farmaco. La guida viene distribuita ogni volta che un paziente presenta una prescrizione in farmacia.

La FDA sta richiedendo 7 studi ( post-marketing ) per Myalept, compreso uno studio a lungo termine prospettico osservazionale ( registro di esposizione al prodotto ) dei pazienti trattati con Myalept, uno studio per valutare la immunogenicità ( formazione di anticorpi ) di Myalept, e una valutazione e analisi delle segnalazioni spontanee di potenziali gravi rischi connessi all'utilizzo di Myalept.
Otto studi supplementari sono stati richiesti post-marketing.

Negli studi clinici, i più comuni effetti indesiderati osservati nei pazienti trattati con Myalept sono stati basso ipoglicemia, cefalea, diminuzione del peso e dolore addominale. ( Xagena2014 )

Fonte: FDA, 2014

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