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News
- Malattia di Fabry nei bambini: correlazione tra manifestazioni oculari, genotipo e gravità clinica sistemica
- Uno studio, compiuto da Ricercatori dei Cambridge University Hospital in Gran Bretagna ha esaminato la prevalenza di manifestazioni oftalmiche in bambini con malattia di Fabry e la correlazione tra genotipo e gravità della malattia sistemica.Lo studio ha riguardato 26 bambini...(Leggi)
- Malattia di Fabry: ancora problemi di fornitura per Fabrazyme
- Genzyme ha informato che, per il periodo da luglio a fine settembre 2010, la fornitura di Fabrazyme ( Agalsidasi beta ) sarà inferiore rispetto a quella dei tre mesi precedenti.In questo periodo la società farmaceutica sarà in grado di fornire...(Leggi)
- La sindrome della necrosi esofagea acuta
- La necrosi esofagea acuta, comunemente chiamata esofago nero, è una rara condizione che origina da una combinazione di un danno ischemico durante una compromissione emodinamica e stati a basso flusso, danno corrosivo da contenuti gastrici in un ambiente di esofago-gastroparesi,...(Leggi)
- Terapia di sostituzione con Velaglucerasi alfa negli adulti con malattia di Gaucher di tipo 1: studio di estensione
- La terapia di sostituzione enzimatica rappresenta la cura standard per la malattia di Gaucher sintomatica.Ricercatori del Shaare Zedek Medical Center, a Gerusalemme, in Israele, hanno valutato la sicurezza e l’efficacia di Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) nella malattia di Gaucher...(Leggi)
- Alta incidenza di calcoli di colesterolo nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1
- Nella malattia di Gaucher, la deficienza di glucocerebrosidasi lisosomiale causa accumulo di glucosilceramide nei lisosomi dei macrofagi.Gli epatociti non accumulano glucosilceramide a causa in parte della secrezione biliare.Sebbene la calcolosi biliare si presenti nella malattia di Gaucher di tipo 1,...(Leggi)
- Agalsidasi alfa nel trattamento dei bambini con malattia di Fabry: studio prospettico a 4 anni
- Ricercatori del Baylor Research Institute a Dallas negli Stati Uniti, hanno compiuto uno studio prospettico di 4 anni con l’obiettivo di valutare nel lungo periodo Agalsidasi alfa nei bambini con malattia di Fabry, un disturbo metabolico associato al cromosoma X,...(Leggi)
- Malattia di Gaucher di tipo 1: sicurezza ed efficacia del passaggio da Imiglucerasi a Velaglucerasi alfa
- I dati di uno studio clinico di fase III ( TKT-034 ), disegnato per valutare la sicurezza del passaggio da Imiglucerasi ( Cerezyme ) a Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, sono...(Leggi)
- Malattia di Gaucher di tipo 1: approvato negli Stati Uniti Vpriv
- L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) per via iniettiva nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 nei pazienti adulti e pediatrici.Velaglucerasi alfa è un enzima lisosomiale idrolitico specifico per la...(Leggi)
- Velaglucerasi alfa nel trattamento dei pazienti naive con malattia di Gaucher di tipo 1 ( 2010 )
- Sono stati presentati i risultati dello studio di fase III, TKT032, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di Velaglucerasi alfa, una terapia di sostituzione enzimatica per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1.Inoltre sono stati anche presentati...(Leggi)
- Monoterapia a lungo termine con Zinco nella malattia di Wilson sintomatica
- La monoterapia con Zinco nella malattia di Wilson sintomatico è controversa.Un totale di 17 pazienti sintomatici con malattia di Wilson sono stati trattati esclusivamente con Zinco.L'età media alla diagnosi e all'inizio del trattamento era di 18 anni ( range 13-26...(Leggi)
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