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Terapia intranasale topica e frequenza di epistassi nei pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria


Nei pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria, non ci sono differenze significative nella frequenza dell’epistassi con il trattamento intranasale topico con Bevacizumab rispetto a Estriolo, rispetto ad Acido Tranexamico e rispetto al placebo.

L’epistassi è un fattore importante che incide negativamente sulla qualità di vita nei pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria ( nota anche come malattia Osler-Weber-Rendu ).
Il trattamento ottimale per l’epistassi correlata a telangiectasia emorragica ereditaria è incerto.

Si è determinato se la terapia topica con uno su tre farmaci con differenti meccanismi di azione sia efficace nel ridurre l’epistassi correlata a telangiectasia emorragica ereditaria.

Il North American Study of Epistaxis in HHT ( Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia ) era uno studio clinico randomizzato, controllato con placebo in doppio cieco condotto in 6 Centri di eccellenza per telangiectasia emorragica ereditaria.

Dal 2011 fino al 2014, 121 pazienti adulti hanno soddisfatto i criteri clinici per telangiectasia emorragica ereditaria e avevano avuto epistassi correlata a telangiectasia emorragica ereditaria con un punteggio alla scala ESS ( Epistaxis Severity Score ) di almeno 3.0.
Il follow-up è stato completato nel 2014.

I pazienti hanno ricevuto spray nasale due volte al giorno per 12 settimane con Bevacizumab 1% ( 4 mg/die ), Estriolo 0.1% ( 0.4 mg/die ), Acido Tranexamico 10% ( 40 mg/die ), oppure placebo ( 0.9% soluzione salina ).

L'esito primario era la frequenza mediana settimanale di epistassi durante le settimane da 5 a 12.
Gli esiti secondari includevano la durata mediana dell’epistassi durante le settimane da 5 a 12, il punteggio alla scala ESS, il livello di emoglobina, il livello di ferritina, la necessità di trasfusioni, le visite al Pronto soccorso e il fallimento del trattamento.

Tra i 121 pazienti randomizzati ( età media, 52.8 anni; 44% donne con una media di 7.0 episodi settimanali di epistassi ), 106 pazienti hanno completato la durata dello studio per la misura di esito primaria ( 43 erano donne, 41% ).

La terapia farmacologica non ha ridotto in modo significativo la frequenza dell’epistassi ( P=0.97 ).

Dopo 12 settimane di trattamento, il numero settimanale mediano di episodi emorragici è stato di 7.0 per i pazienti nel gruppo Bevacizumab, 8.0 per il gruppo Estriolo, 7.5 per il gruppo Acido Tranexamico e 8.0 per il gruppo placebo.

Nessun trattamento farmacologico è stato significativamente differente dal placebo per la durata dell’epistassi.

Tutti i gruppi hanno avuto un miglioramento significativo del punteggio ESS alle settimane 12 e 24.

Non ci sono state differenze significative tra i gruppi per livello di emoglobina, livello di ferritina, fallimento del trattamento, necessità di trasfusioni, o visite al Pronto soccorso.

In conclusione, tra i pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria, non vi sono state differenze significative tra i gruppi nell'uso del trattamento intranasale topico con Bevacizumab versus Estriolo versus Acido Tranexamico rispetto al placebo in merito alla frequenza dell’epistassi. ( Xagena2016 )

Dupuis-Girod S et al, JAMA 2016; 316: 934-942

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