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Terapia enzimatica sostitutiva con Taliglucerasi alfa: sicurezza ed efficacia negli adulti con malattia di Gaucher già trattati con Imiglucerasi


Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) è la prima proteina ricombinante umana terapeutica disponibile espressa da cellule di piante. È indicata per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 in pazienti adulti e pediatrici in diversi Paesi.

Lo studio clinico PB-06-002 ha esaminato la sicurezza e l'efficacia di Taliglucerasi alfa per 9 mesi in pazienti che avevano ricevuto in precedenza Imiglucerasi ( Cerezyme ).

Sono qui riportati i risultati dei pazienti adulti dello studio PB-06-002 che hanno continuato a ricevere Taliglucerasi alfa nella estensione dello studio PB-06-003 per un massimo di 36 mesi.

Nello studio PB-06-003, 18 pazienti hanno ricevuto almeno una dose di Taliglucerasi alfa; 10 pazienti hanno completato i 36 mesi totali di terapia, e 4 pazienti che sono passati a farmaci in commercio hanno completato 30-33 mesi di trattamento.

Nei pazienti che hanno completato 36 mesi di trattamento totale, i cambiamenti percentuali medi dal basale / passaggio a Taliglucerasi alfa a 36 mesi sono stati i seguenti: concentrazione di emoglobina, -1.0% ( n=10 ); conta piastrinica, +9.3% ( n=10 ); volume della milza misurato in multipli del normale, -19.8% ( n=7 ); volume epatico misurato in multipli del normale, + 0.9% ( n=8 ); attività della chitotriosidasi, -51.5% ( n=10 ); concentrazione di CCL18, -36.5 ( n=10 ).

Anticorpi anti-farmaco sono stati sviluppati da 4 pazienti, tra cui uno con evidenza di attività neutralizzante in vitro.

Tutti gli eventi avversi correlati al trattamento sono stati lievi o moderati e transitori.

Gli esiti a 36 mesi del passaggio da Imiglucerasi a Taliglucerasi alfa negli adulti con malattia di Gaucher hanno fornito ulteriori dati sulla sicurezza clinica e l'efficacia di Taliglucerasi alfa al di là dei primi 9 mesi dello studio originale. ( Xagena2016 )

Pastores GM et al, Am J Hematol 2016; 91: 661-665

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