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Efficacia e sicurezza di Taliglucerasi alfa negli adulti naïve al trattamento con malattia di Gaucher


Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) è una terapia enzimatica sostitutiva per via endovenosa approvata per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1, ed è la prima proteina ricombinante terapeutica disponibile espressa da cellule di piante.

E’ stata riportata la sicurezza e l’efficacia dei risultati a lungo termine della Taliglucerasi alfa nei pazienti adulti naïve al trattamento con malattia di Gaucher.
I pazienti sono stati randomizzati a ricevere Taliglucerasi alfa 30 o 60 U/kg ogni due settimane, e 23 pazienti hanno completato 36 mesi di trattamento.

Taliglucerasi alfa ( 30 U/kg; 60 U/kg, rispettivamente ) ha indotto in media diminuzioni del volume della milza ( 50.1%; 64.6% ) e del volume del fegato ( 25.6%; 24.4% ), con incrementi medi della concentrazione di emoglobina ( 16.0%; 35.8% ) e conta piastrinica ( 45.7%; 114.0% ) e diminuzioni medie nell'attività della chitotriosidasi ( 71.5%; 82.2% ).

Tutti gli eventi avversi correlati al trattamento sono stati di intensità da lieve a moderata e transitori.
Gli eventi avversi più comuni sono stati: nasofaringite, artralgia, infezioni del tratto respiratorio superiore, mal di testa, dolore alle estremità e ipertensione.

I risultati a 36 mesi di Taliglucerasi alfa nei pazienti adulti naïve al trattamento con malattia di Gaucher hanno dimostrato un continuativo miglioramento dei parametri di malattia senza nuovi problemi di sicurezza.
Questi risultati ampliano il set di dati su sicurezza ed efficacia clinica di Taliglucerasi alfa. ( Xagena2016 )

Zimran A et al, Am J Hematol 2016; 91: 656-660

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